Nationaler Aktionsplan für Seltene Erkrankungen (NPCR) für die Jahre 2021-2023

Anastazja Niedzielska-Pitera

21. April 2021​

Im März 2021 hat das Gesundheitsministerium den Entwurf des Aktionsplans für Seltene Erkrankungen für die nächsten 3 Jahre veröffentlicht. Das Hauptziel des Aktionsplans ist es, die Diagnostik und Behandlung von Erkrankungen zu verbessern, die höchstens 6-8 Prozent der Bevölkerung betreffen, sog. seltene Erkrankungen (eng. rare diseases). Nach Angaben des Gesundheitsministeriums betrifft dieses Problem 2-3 Mio. Polen aller Altersgruppen.

Charakteristik seltener Erkrankungen

Es wird geschätzt, dass es ca. 8 000 seltene Erkrankungen gibt, wovon 6 000 ein ORPHAcode im Rahmen der ausgearbeiteten Nomenklatur der seltenen Erkrankungen (https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/index.php) zugeteilt wurde. 80 Prozent der Erkrankungen sind genetisch bedingt. Die anderen 20 Prozent können auf Infektionen oder Umwelteinflüsse zurückzuführen sein. Die niedrige Häufigkeit des Auftretens seltener Erkrankungen und ihre erhebliche Streuung in der Bevölkerung machen es schwierig, eine konkrete Krankheit zu diagnostizieren. Es ist daher notwendig, im Rahmen der Therapien neue Technologien einzuführen.

Ansätze des Nationalen Aktionsplans für Seltene Erkrankungen

Der Aktionsplan sieht Maßnahmen vor, die 40 detaillierte Aufgaben in 6 Bereichen umfassen. Unter ihnen sind u.a. Folgende zu nennen: Gründung von Expertisezentren für Seltene Erkrankungen und Organisation ihrer Tätigkeit sowie Gewährleistung von hoch spezialisierter genetischer Diagnostik für die genannten Erkrankungen, darunter von groß angelegten Genomanalysen, die garantierte Leistungen darstellen werden.
Gemäß dem Nationalen Aktionsplan für Seltene Erkrankungen soll sich der Zugang zu Arzneimitteln und zu Spezialnahrungsmitteln für Patienten verbessern. Das Ministerium beabsichtigt, ein Register mit einem System zur Überwachung seltener Erkrankungen und von Gesundheitsproblemen zu gründen und einen Ausweis für Patienten mit seltenen Erkrankungen zu entwickeln. Außerdem soll ein Informationsportal entstehen, das eine Quelle zuverlässiger Informationen zu diesem Thema sein wird.

Es wird geschätzt, dass die Kosten der Einführung des Aktionsplans 90 Mio. PLN betragen werden. Die Finanzierung von Arzneimitteln soll sich auf 750 Mio. PLN belaufen. Der Nationale Gesundheitsfonds (poln. Abkürzung NFZ) beabsichtigt, 30 bis 50 Mio. PLN für genetische Tests zur Diagnose seltener Erkrankungen zu bestimmen. Die Agentur für Medizinische Forschung beabsichtigt, ca. 100 Mio. PLN für Forschungsprojekte zu seltenen Erkrankungen auszugeben.

Zusammenfassung

Trotz der EU-Empfehlungen zur Entwicklung von therapeutischen Strategien in den Mitgliedsstaaten wurde in Polen bisher keine Unterstützung für diese Patientengruppe eingeführt. Der gegenwärtig präsentierte Aktionsplan ist das Ergebnis langjähriger Arbeiten der Gruppe für seltene Erkrankungen, die vom Gesundheitsminister berufen wurde. Der Entwurf des Nationalen Aktionsplans für Seltene Erkrankungen befindet sich gegenwärtig in der Phase der gesellschaftlichen Konsultationen des geplanten Konzepts.